L'acide obeticholique (OCA) est un dérivé synthétique de l'acide biliaire primaire endogène, l'acide chénodésoxycholique, et est principalement utilisé pour traiter les pathologies du foie et des voies biliaires. Il a été approuvé par la FDA pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l'acide ursodésoxycholique (UDCA) chez les adultes dont la réponse à l'UDCA est insuffisante. L'OCA a également été étudié pour son utilisation potentielle dans le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH).

Le mécanisme d'action de l'OCA consiste à réduire l'exposition hépatique aux acides biliaires, ce qui limite la progression des processus cholangitiques tels que la CBP et la cholangite sclérosante primitive (CSP). L'OCA est un agoniste de premier ordre qui se lie sélectivement au récepteur farnésoïde X (FXR). Cela entraîne une suppression directe et indirecte de la production d'acides biliaires dans le foie et une augmentation du flux biliaire, ce qui réduit l'exposition du foie à des niveaux toxiques d'acides biliaires. Cette exposition réduite devrait se traduire cliniquement par une diminution des lésions hépatiques parenchymateuses causées par les acides biliaires, ce qui se traduit par une amélioration des profils enzymatiques biochimiques et une diminution de la progression de la CBP.